AI制药走到哪一步了？离临床落地还有多远？
财联社9月18日报道（记者 武超 于淼）近两年来，人工智能在药物研发的前端环节——包括算法快速迭代、商务拓展合作以及估值融资等方面——已显现出显著的效率红利。然而，在产业链的另一侧，节奏明显滞后：临床试验验证、跨系统数据整合、跨界复合型人才储备以及监管框架的健全，这些关乎AI制药能否真正跑通的"硬骨头"，仍需要漫长的时间沉淀。
在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周的多个论坛上，AI制药面临的现实困境成为企业与学界反复聚焦的话题。与此同时，不少专家指出，AI在早期毒性风险评估和分子生成速度方面已取得实质性进步，业界也在积极推进数据标准统一与"干-湿"实验闭环的落地实践。但这些阶段性成果能否切实拉升临床试验的成功概率，将是行业下一步必须交出的答卷。
**临床端的成色仍待检验**
西湖大学、西湖实验室与西湖制药协同攻关的盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）近日获国家药监局附条件批准上市。根据公开信息，这是国内第一例借助AI辅助研发路径走向商业化上市的创新药。
若论纯粹由AI全程驱动的药物，进度最快者已进入III期临床阶段。9月10日，英矽智能（03696.HK）自主研发的Rentosertib先后在北京协和医院和上海肺科医院完成了首批受试者的入组与给药，计划于2029年前后披露顶线数据。公开信息显示，Rentosertib系全球首款由AI独立完成靶点识别与分子设计的在研候选药物，适应症为特发性肺纤维化（IPF）。
英矽智能联席CEO兼首席科学官任峰向财联社记者阐述道，AI在药物研发上游具备显著的降本提效价值："借助AI，一个候选分子从靶点锁定到PCC（先导化合物）确认的平均周期压缩至12到18个月，而传统路径通常需要约4.5年。拿Rentosertib来说，合成78个化合物用了1年半、花费260万美元；若走传统路线，则需要4年半乃至数千万至上亿美元的投入。"
但在效率叙事之外，AI制药能否站住脚的根本命题仍是临床转化率。任峰坦言，"目前尚无充分数据表明AI参与开发的药物能在临床端显著提升成功率，根本原因在于临床验证周期极其漫长。迄今为止，还没有任何一个真正意义上的AI开发药物走完了从立项到获批的全流程。"
中邮证券援引海外行业研究的报告指出，AI制药大幅缩短了I期临床的推进速度，并将该阶段成功率从传统经验的40%至65%区间拉升至80%至90%；然而在II期及后续阶段的转化表现上，尚未观察到相对于传统方法的统计性差异（各阶段成功率大致维持在40%左右）。
商务拓展层面的持续升温，也从资本市场维度印证了AI制药平台的商业潜力。2026年至今，英矽智能已披露多笔对外许可交易，合作伙伴涵盖礼来、SK生物制药、施维雅及武田制药，合同总金额接近70亿美元。任峰透露，公司正借助BD回款反哺自有First-in-class管线的孵化，长远来看可能逐步过渡到独立开展临床试验或自行销售，从而实现商业模式的升级与多元化。
**核心堵点究竟在哪里？**
从全局看，AI制药远未贯通产业化的完整链路。大会上多位与会者逐一剖析了当前掣肘行业前行的几处关键症结。
和黄医药（00013.HK）高级副总裁唐飞用一个词——"信任"——来定义AI在药企内部推广的核心阻力。他将这一信任缺口细分为三重维度：其一是"对人的信任"，相当一部分研发人员对AI替代自身岗位心存顾虑，药企若要推进AI化改造，必须对组织架构、岗位职责和工作流进行系统性重塑；其二是"对科学的信任"，当面对缺乏历史数据积淀的全新靶点时，研究者自然会追问AI凭什么展开有效探索；其三是"对结果的信任"，AI模型天然存在"幻觉"缺陷，加之药企内部数据高度碎片化地散落在各类异构系统中，即便算法本身足够强大，一旦底层数据未能有效串联，AI给出的结论表面上逻辑通顺，实质上却可能与真实情况相悖。
北京深势科技生物医药事业部总经理张鹏的分析则指向两个方向：一方面，AI制药所依赖的基础模型在精度上仍有可观的提升余地；另一方面，在AI计算的实际应用中，研究人员往往需要等到最终的湿实验数据出炉后才能回溯校验计算过程的可靠性。因此，行业亟需在AI SaaS架构下构建"干湿闭环"的智能协作体系。"眼下最大的挑战恰恰在于如何把智能体平台与实验体系真正对接起来，实现干湿双向循环。目前业内尚未出现一套经过充分验证、能够规模化复制并兼容多元研发场景的成熟方案。"
上海医药中央研究院常务副院长田正隆则将矛头对准了同质化竞争与数据割裂两大顽疾。他指出，倘若各家企业都仅仅调用公开的开源模型或某一合作方的通用模型，那么彼此得到的解答路径和解题思路势必趋同，"你看到的结果大概率就是你关心的那个点，给出的方案也大同小异。"更为棘手的是，药企之间普遍不愿交换失败试验数据，"你能获取的往往只是少数最关键的信息。"在他看来，任何模型唯有同时消化正向与负向数据，才能构成完整的知识回路，进而回应那些尚未被解答的未知问题。能否撕开数据孤岛的壁垒，将直接决定AI制药在未来能否攻克从0到1的原创性难题。
人才短板同样是高频议题。任峰强调，阻碍AI制药实现规模化商业变现的首要变量既非算法也非算力，而是兼具AI素养与制药知识的交叉型高端人才的严重匮乏。张鹏给出了更具象的画面："这个领域最抢手的角色并不是算法工程师。比算法工程师更难找到的，是这样一类人——他们能从AI生成的分子库中筛选出最有潜力的候选物，将其送入湿实验进行验证，再将实验反馈数据回传给模型用于下一轮迭代。"
化学合成的可操作性则是一个常被忽视的工程关卡。张鹏告诉财联社记者，AI设计的分子在计算机模拟评分中往往表现出色，但从屏幕上的结构式变为试管中的实物分子，中间横亘着大量尚未攻克的合成难题。他补充说，在大分子领域，高通量合成目前的成熟度反而优于小分子；国内日趋完善的上下游工业配套加上国家层面的专项扶持，有望加速破解合成与工艺放大这两大瓶颈。
上海人工智能实验室医学智能中心负责人徐捷的观点则更为宏观："AI的落地从来不只是引入一项新技术，它牵动的是人才梯队的重新编排和决策范式的深层转变。我们当下缺的并不是一批更聪明的模型，而是把模型转化为实际生产力的那份定力与耐心。"
**资本浪潮中的多方博弈**
与此同时，AI制药赛道正吸引大量资本涌入，互联网头部玩家也在加快卡位步伐。
"放眼全球，海外的Google、国内的字节跳动和阿里巴巴都已深度介入，而且今年一级市场上相关创业公司的投融资异常活跃，我认为这股力量会对整个行业产生叠加效应。"任峰如是判断。
这种热度的最直观注脚，便是大会开幕前一日落下的一轮融资。9月16日，字节跳动旗下分拆独立的AI制药企业新生探途（Anew Labs）宣布完成2.9亿美元的首轮外部融资。
相较于已有的专业化AI制药公司，互联网巨头切入这一领域究竟握有什么样的差异化筹码？
张鹏以深势科技为参照进行了对比："没有任何一家企业有能力覆盖所有技术方向，各方完全可以互补共生。像Anew Labs这类选手侧重于从药物分子层面打造自身的平台级技术护城河，锤炼独有的分析引擎和端到端建模能力。而我们深势科技的定位是做'赋能者'，协助药企从零起步搭建专属的干湿闭环体系， ourselves不涉足自营管线开发。"他还预判，未来每一家制药企业都将拥有自己的AI科学家团队。
产业生态的搭建同样被视为AI制药跨越瓶颈的题中之义。闵行区委副书记、区长吴强在会上介绍，闵行区研发投入占GDP比重已达8%，位列全市第一；辖区内汇聚了上海交通大学、华东师范大学等顶尖学术机构，以及8家三级甲等医院和华山医院虹桥院区。这勾勒出上海发展AI制药的一条鲜明路径：不执着于单一技术点的极致突破，而是凭借高密度的临床资源网络、扎实的高校科研底座和精准的产业政策组合拳，编织起一条从基础研究发现到临床转化落地的全链条生态。英矽智能、深势科技、剂泰科技（07666.HK）等代表性企业均已在上海设立核心研发中心或运营总部。
谈及行业的真正拐点，任峰将其锚定在"一款由AI主导发现的药物在III期临床中取得成功"这一事件上，并将其比喻为AI制药领域的"DeepSeek时刻"。"我预计在未来三到五年内，会出现AI主导的药物获批上市或在III期取得阳性结果的情形。我相信那将成为整个行业的一剂强心针，AI制药将迎来更加蓬勃的发展期。"